オーファン医薬品WG

対象患者が少なく、極めて限定されたデータしかない希少疾病用医薬品(オーファン医薬品)について、開発等に資する検討を行います。
(活動期間:2011年12月から)

活動内容

欧州委員会(EC)及び欧州医薬品庁(EMA)との協力

• 厚生労働省及びPMDAとEC及びEMA間の協力関係^(注)のもと、オーファン医薬品協力パイロットプログラム契約事項文書(Pilot Terms of Reference:ToR[146KB])を作成しました。 ToRに基づき、オーファン医薬品指定制度等に関する情報交換を行い相互理解を深めています。

(注)厚生労働省及びPMDAとEC及びEMAは薬事規制情報交換に係る守秘取り決め(Confidentiality Arrangement)を締結しています。

直近5年間の活動

発表資料等

外部講演

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談/総合相談について[1.56MB]

令和6年度 希少疾病用医薬品等及び特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、東京(Web講演)、2024年10月

• Orphan Drug Development Update: Issues and Measures for Global Cooperation Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[969KB]

20th DIA Japan Annual Meeting 2023、東京、2023年11月

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談/総合相談について[1.72MB]

令和5年度 希少疾病用医薬品等及び特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、東京(Web講演)、2023年10月

• 希少疾患に対する治療開発におけるPMDAの取組みと今後の展望

日本希少疾患コンソーシアム発足記念シンポジウム、神奈川(Web講演)、2023年7月

• Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[1.24MB]

DIA China 2023 Annual Meeting、蘇州、中国(Web講演) 、2023年6月

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・ 希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な 対面助言、優先審査及び手数料の減免と RS戦略相談/総合相談について[1.61MB]

令和4年度 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の開発振興に係る説明会、Web講演、2022年10月から11月

• 希少疾患治療薬の開発;規制当局の立場から[514KB]

19th DIA Japan Annual Meeting 2022、東京、2022年10月

• 希少神経疾患領域の治療薬開発の現状と課題について[1.02MB]

Rare Disease Conference 2021、東京(Web講演)、2021年11月

• オーファン医薬品を取り巻く国内外の動向と国際発信の意義について

第6回PMDAレギュラトリーサイエンス研究展示会、2021年11月

• 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品に係る優先的な対面助言、優先審査及び手数料の減免とRS戦略相談/総合相談について[1.27MB]

令和3年度 希少疾病用医薬品等・特定用途医薬品等の開発振興に係る説明会、Web講演 、2021年10月から11月

• Regulatory approach to promote orphan drug development in Japan[1.42MB]

第9回日台医薬交流会議、Web講演、2021年10月

公表論文等

2021

• Orphan drug designation and development in Japan: 25 years of experience and assessment

Ken Sakushima, Hiroshi Takeda, Yoko Aoi
Nat Rev Drug Discov. 2021; 20(12): 893-4

関連通知等

• オーファン医薬品に関連する主なガイダンス・ガイドライン

関連リンク

• 「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要」(厚生労働省)
• 「希少疾病用医薬品等開発振興事業」(医薬品基盤・健康・栄養研究所)