多発性骨髄腫治療への新たなアプローチの探求

血液領域多発性骨髄腫担当バイスプレジデントであるロッド・ヒューメリックハウス(MD、PhD)と、細胞療法臨床開発部門長でバイスプレジデントであるロザンナ・リカフォール(MD)が、多発性骨髄腫のコミュニティへの当社のコミットメントや、この疾患を抱えるすべての患者さんの治療の進展に向けた継続的な進歩について詳しく紹介します。

私たちは、キャリアを通じて真の連携の価値を学んできました。組織としてプロジェクトのみを進展させることもできますが、科学の限界を超える上で、開かれた情熱的なパートナーシップにまさるものはありません。患者ケアの大幅な改善につながった、この20年間の多発性骨髄腫治療の進歩は、医療従事者、研究者、学術パートナー、患者さん、その支援者および業界を含むコミュニティ全体の努力の証しです。

しかしながら、多発性骨髄腫は今も過酷な疾患であり、再発を繰り返すことにより、患者さんの負担は増し、生活の質や平均余命は低下します。

ブリストル マイヤーズ スクイブは、アンメットニーズに真摯に取り組んでおり、すべての患者さんが可能な限り最善の治療を受けられるよう努めています。この疾患領域における長年の実績に基づき、私たちは、多発性骨髄腫治療に向けた新しい大胆なビジョンに注力しています。それは、一人一人の患者さんの治療成果を大幅に改善することにより、治療パラダイムを変革することです。この改善が生存期間の延長、治療負荷の軽減、あるいは治癒の可能性のいずれであったとしても、私たちはこの疾患への取り組みへのアプローチを変化させることを目指しているのです。

ブリストル マイヤーズ スクイブは、この領域において、深い知識と実績を有しています。古典的な免疫調節薬(IMiD^®)を用いた先駆的な研究は、疾病管理を含む現在の標準治療の確立に寄与し、患者さんの生存期間の延長と生活の質改善に貢献しました。さらに、ファーストインクラスとなる当社のB細胞成熟抗原(BCMA)を標的としたキメラ抗原受容体(CAR)T細胞療法は、1回投与の治療選択肢として新境地を切り開きました。

しかし、私たちはこれで満足してはいません。引き続き免疫研究分野の知識を活用して、幅広い標的、モダリティ、分子・細胞療法にイノベーションを起こしていきたいと考えています。次世代CAR T細胞療法や他の遺伝子改変細胞療法、免疫細胞エンゲージャー、新規CELMoDTMを含む、有望なパイプラインが、私たちを支えています。

私たちは、地域や世界各国との継続的な協力関係を通じて、様々な患者層、特性、転帰に関する貴重な知見を得てきました。こうした知見が当社の研究を方向づけ、新たな標的を発見し続ける助けになりました。

私たちは、Myeloma Genome や PrisMM Projectsなどの取り組みを通して、グローバルな対話と連携を継続的に推進し、骨髄腫に特異的な分子分類を特定することで、新たな標的の開発やハイリスクな患者層に合わせた治療薬の開発に取り組んでいます。学術パートナーや医療従事者との協力にも取り組み、治療パターンを評価して、患者さんと疾患の特徴・転帰の相関関係を解明するために、CONNECT MM や PREAMBLEなどの大規模なレジストリーを通じてリアルワールドエビデンスを収集しています。

重要な点として、私たちは職場だけでなく、例えばアフリカ系アメリカ人の有病率が比較的高い多発性骨髄腫への取り組みなど、患者さん向けの活動においても、多様性の推進に尽力しています。十分な医療を受けていないか、または相対的に有病率が高い患者層を、当社の臨床試験に反映させるよう努めています。当社が米国で展開する「Standing in the Gaap」プログラムは、骨髄腫のアフリカ系アメリカ人患者さんの診断、治療、生存期間における格差の解消に取り組んでいます。

開かれた真摯で共感的な連携アプローチは、私たちのパイプラインに反映され、当社の多発性骨髄腫研究の鍵を握る産学パートナーシップに支えられています。例えば私たちは、診療を大きく変える研究を生み出し多発性骨髄腫で必要とされる領域に対応するため、米国、EU、アジアの研究グループと連携してきました。また、幅広い研究者主導研究プログラムを支援し、数々の査読付き論文の発表を実現しています。

私たちは、これからも骨髄腫治療に携わる医療関係者、患者さん、コミュニティ、パートナーとともに、すべての多発性骨髄腫患者さんの転帰を大幅に改善できるよう、治療パラダイムの変革に向けた研究開発に取り組んでいきます。