ロベルタは私たちの原動力です
ロベルタは、症状に常に悩まされていたにもかかわらず、彼女の夢である看護学校に通いました。
アルビーは、私たちの希望の光です
「彼は生まれた時には何の問題もなく、健康でした。生後2週間までは」と、アルビーの母親、シャーロット。
私たちが提供する薬は、ドナンのような患者さんを救います
2人の子どもの父親であるドナンは、病気を患った時、 将来への不安でいっぱいだったと振り返ります。
ルーシーのような患者さんのために開発をしています
結婚し、息子を授かったルーシーは、PNHという当時まだ治療薬もなく、生命を脅かす可能性がある病を患っていると診断され怖くてなりませんでした。
エヴィーの家族のような方々を 私たちは支援します
わずか生後3ヵ月のエヴィーは非常に深刻な病状でした。 そして、ご家族は、その時点では承認された治療薬も 有効な治療も存在しないと聞かされました。
コセルゴ®、神経線維腫症1型(NF1)患者さんにおける叢状神経線維腫(PN)の国内初となる 成人用法用量追加の承認を取得
二重結合ナノボディであるゲフルリマブ、第III相臨床試験PREVAIL試験において 全身型重症筋無力症の成人患者さんの日常生活動作に対し 統計的に有意かつ臨床的に意義のある改善を実証
アストラゼネカ、アッヴィ、アレクシオンファーマ、サノフィ 第7回LGBTQ+講座開催 営業担当者の視点で考えるLGBTQ+当事者の職場課題 -誰もが心地よい環境を目指して-
アレクシオンファーマ、AIを活用した「診断ラグ」解消に向け、 産学協働で心アミロイドーシスの早期診断を目指すコンソーシアムの支援へ
トランスサイレチン型心アミロイドーシスの治療薬として 「ビヨントラ®錠400mg」を日本で発売
希少疾患患者、確定診断に平均3.4年間、3人に1人が診断までに5年以上 「希少疾患白書 『診断ラグ』の実態と解消に向けての提言」を刊行 ― AIやゲノム検査などを活用し、早期診断と医療の公平性向上を目指す ―
ビヨントラ®、トランスサイレチン型心アミロイドーシス(ATTR-CM)の患者さんの治療薬として日本で承認を取得
「世界希少・難治性疾患の日(Rare Disease Day )2025」に協賛 ―希少・難治性疾患の患者さんのより良い未来のために、ヘルス・エクイティ(医療の公平性)を向上するべく、 早期診断に向けたソリューションや疾患理解に関する啓発パネルを展示―
Innovation for NEW HOPEシンポジウムを開催 〜難病の診断と治療の今と未来 みんなで支え合える社会を目指して〜 「診断ラグ」と「ドラッグラグ・ロス」の解消に向けた新たなステップ:患・産官学で共に描く未来への議論
Pharma for PRIDE:アストラゼネカ、アッヴィ、アレクシオンファーマ、サノフィ 第6回LGBTQ+講座「誰一人取り残さない医療:LGBTQ+と健康格差の問題」を開催 〜すべての人が安心して受けられる医療を実現するために〜
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