芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症(指定難病323)

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この病気は治るのですか。

病気の原因である遺伝子の変異については治すことは出来ませんが、脳に遺伝子を入れることにより、欠乏する神経伝達物質を産生することが出来ますので、中枢神経の症状は治すことが出来ます。

この病気の予後はどうなるのでしょうか。

早期に遺伝子治療を開始すれば予後は良好と考えられますが、実際には早期の診断が難しいため治療の開始が遅れることにより予後は一定ではないと思われます。