ダイアモンド・ブラックファン貧血(指定難病284)

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この病気にはどのような治療法がありますか？

薬物療法としては、ステロイドが最も確立された治療法です。ステロイド開始前、およびステロイドが効かない場合には、4〜8週毎に輸血を行います。輸血が長期に必要な場合には、体内への鉄の蓄積による臓器障害を防ぐため、除鉄療法を行うことがあります。ステロイド不応性の輸血依存の場合や副作用によりステロイド治療が困難な場合は、同種造血細胞移植を実施することがあります。

ステロイドはいつから始めるのが良いでしょうか？

副作用として成長障害などに注意が必要です。乳児期は最も成長が著しい時期ですので、一般には1歳になって最初のMRワクチン接種を済ませてからステロイド療法を開始することが推奨されています。