治療研究
国内外の治療トピック
遺伝子治療、再生医療、iPS創薬、小分子・中分子医薬開発の分野の国内外の治療トピックをご紹介します。(2025年10月現在)
遺伝子治療
- カナバン病患者に対するオリゴデンドロサイトを標的としたAAV遺伝子治療
- 出生直後の超希少性難病患者に対するカスタムメイド生体内ゲノム編集治療の試み
- AAVを用いた脳血管関門通過型β-galactosidase発現はGM1ガングリオシドの蓄積を正常化した
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- 皮質下嚢胞をもつ大頭型白質脳症モデルマウスに対する遺伝子治療は脳浮腫と運動機能を改善させる
- 塩基編集治療はヒト化プリオン病マウスモデルの寿命を延長させる
- Tubb4a発現抑制によるH-ABC白質変性症の治療
- 白質消失病のマウスモデルに対するAAV遺伝子治療の安全性と治療効果に関する検討
- 痙性対麻痺50型に対するAAV遺伝子治療:患者1人への第1相治験
- 遺伝子量を補正できる合成miRNAサーキットは精度の高いRett症候群の遺伝子治療を可能にする
- ヒト型トランスフェリン受容体に特異的に結合する合成AAVは脳への高いデリバリー能を有する
- 広範なPMA配列適合性を持つ小さなCjCas9バリアントの開発
- mRNAトランス・スプラシングAAVベクターによる(エピ)ゲノム編集と遺伝子治療
- AAVを用いた塩基編集治療による網膜色素変性症モデルマウスの治療
- 経頭蓋集束超音波照射による血液脳関門開放術:特定の脳領域への選択的アデノ随伴ウイルスベクター導入
- 単回全身投与によるARSAノックアウト異染性白質ジストロフィーモデルマウスに対する遺伝子治療
- RNA標的型CRISPR-Cas13dシステムを用いたハンチントン病モデルの治療
- 2つの作用を持つAAV遺伝子治療は進行期カナバン病マウスモデルの病態を改善しうる
- スプライシング依存的フレームシフトを用いた細胞種特異的な遺伝子発現の制御
- 脳血管関門を標的とした遺伝子治療によるMCT8欠損症モデルの神経学的症状の改善
- ナンセンスコドンに対するAAVを用いたsuppressor tRNA遺伝子治療
- テイ・サックス病患者に対するAAV遺伝子治療
- アレキサンダー病ラットモデルに対するアンチセンス治療はGFAP病理所見、白質欠損、運動障害を回復させる
- 低分子化合物によってスプライシングを誘導することで制御された遺伝子治療法の開発
- マイクロRNAを用いて導入遺伝子を抑制することで霊長類でのAAVベクターによる後根神経節毒性を軽減する
- shRNA搭載AAV9による遺伝性ニューロパチーの遺伝子発現抑制治療法の開発
再生医療
- 直接誘導した神経幹細胞による慢性脱髄病変の再髄鞘化
- ミクログリアの置換は、マウスおよびヒトにおけるミクログリア病の進行を停止させる
- パーキンソン病に対するiPS細胞由来ドパミン作動性細胞移植治療の第I/II相試験
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- マウスの一生にわたるオリゴデンドロサイト前駆細胞の転写プロファイルの解析
- 慢性期胸髄損傷に対する神経幹細胞移植の単施設第1相試験から得られた長期臨床成績と安全性
- オリゴデンドロサイト産生を促進する化合物としてファーマコゲノミクス・スクリーニングにより同定されたロイコボリンとジクロニンは脳修復のために転用できる
- BCAS1陽性オリゴデンドロサイトは多発性硬化症の大脳皮質を効率的に再髄鞘化できる
- TNF-NFκB-p53軸はヒト多能性幹細胞由来ドーパミン神経細胞の生体内での生存を妨げる
- タイム イズ ミエリン:多発性硬化症では大脳皮質髄鞘の早期修復は大脳皮質の萎縮と病期の進行を防ぐ
- アストロサイト由来TIMP-1はオリゴデンドロサイト分化阻害因子であるアナステリンの産生およびFTY720の効果を制御する
- ミエロイド系細胞の芳香族アミノ酸代謝は中枢神経系の髄鞘再生を促進する
- 一次繊毛はヘッジホッグ非依存的なCREBシグナルを介して白質障害時のオリゴデンドロサイト前駆細胞の増殖を制御する
- オリゴデンドロサイトへの分化指向をもったヒト脊髄神経幹細胞の移植は頚髄損傷のモデルラットにおける病態生理学的改善と機能回復を促進する
- アストロサイト-オリゴデンドロサイト連関による中枢神経系再生の調節
- ヒト神経幹・前駆細胞の精製と特性解析
- 進行性多発性硬化症患者への神経幹細胞の移植(オープンラベル第1相試験)の報告
- 発生過程におけるアストロサイトの足突起形成はオリゴデンドロサイト前駆細胞の移動停止を制御している
- オリゴデンドロサイトのマクロオートファジーは髄鞘の代謝回転に必須であり、神経変性と神経細胞死を防いでいる
- 没食子酸とアスコルビン酸の補給は、ラットの塩化カドミウムによる認知機能障害と神経病理学的傷害を軽減する
- 若い脳脊髄液はFgf17を介して老齢マウスのオリゴデンドロサイト新生と記憶を改善する
- マクロファージのリポファジーを改善することで多発性硬化症の髄鞘修復が改善する
- 外傷性脊髄空洞症モデルラットに対するヒトiPS細胞由来神経幹細胞移植の効果
- ヒトオリゴデンドロサイト前駆細胞の移植は早産による大脳白質傷害モデルラットの神経学的症状を改善する
- 生体内でアストロサイトを神経細胞へ転換する実験の検証
- 転写因子SOX10、OLIG2、NKX6.2による線維芽細胞からオリゴデンドロサイト様細胞へのワンステップ誘導
iPS創薬
- ヒトiPS細胞由来の髄鞘化オルガノイドとミクログリアを用いてクラッベ病の病態を再現
- iPS細胞由来ミエロイド細胞とCRISPR-Cas9スクリーニング系を用いて脂質蓄積に関わるmTORC1シグナルを同定
- Shank3変異が自閉症マウスモデルおよびヒトiPS細胞由来オリゴデンドロサイトにおけるグルタミン酸シグナル伝達および髄鞘形成を阻害する
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- iAssembloidsに対するCRISPR干渉スクリーニングでニューロン-グリア相互作用を探る
- iPS細胞由来ミクログリアはコレステロール輸送を介して脳オルガノイドの成熟を促進する
- アストロサイトのP2Y 1受容体の疾患関連発現上昇はIGFBP2を介して神経興奮性を高める
- iPS細胞由来アストロサイトを用いたスクリーニングに適合する機能評価系の開発
- iPS細胞由来アストロサイトモデルによるIL-6を介した神経炎症と細胞変性病態の探索
- ヒト多能性幹細胞から放射状グリアを経てアストロサイトを分化誘導する
- ヒト多能性幹細胞を用いたオリゴデンドロサイト系譜細胞の多様性理解
- ヒトiPS細胞由来血管内皮細胞は、制御性T細胞の動員により虚血性白質病変の回復が促進する
- ヒトiPS細胞から分化誘導したミクログリアと網膜オルガノイドの共培養系開発
- ヒトiPS細胞由来のミクログリアを用いて胎児期における糖質コルチコイド暴露の影響を評価
- Leigh 脳症におけるミクログリアおよび神経炎症病態の探索
- 患者iPS細胞とマウスを組み合わせてリー脳症の病態を探索
- ヒト多能性幹細胞を用いた白質消失病の病態解析
- ヒト多能性幹細胞を用いたオリゴデンドロサイト系譜細胞の多様性理解
- クラッベ病(グロボイド細胞白質ジストロフィー)のiPS細胞モデル
- iPS細胞を用いて超希少疾患患者に適切な臨床試験を選択する
- 白質消失症(vanishing white matter)患者由来細胞における細胞保護薬の同定
- ヒトiPS細胞由来のアストロサイト: 稀な白質ジストロフィーの病態における、アストロサイトの機能不全を研究するための有力なツール
- TREM2遺伝子のR47H変異をもつアルツハイマー病患者で認められるマイクログリアシグナル伝達経路の欠損は、インフラマソームの活性化ができないことを示している。
- ヒト網膜色素上皮を用いたスクリーニングプラットフォームは、光受容体外層の貪食機能の誘導因子を見出した。
小分子・中分子医薬開発
- 27型大脳白質形成不全症の原因遺伝子産物(POLR1A)による細胞病態と低分子細胞治療の可能性
- 28型大脳白質形成不全症の原因遺伝子産物(MAL)による細胞病態
- 22型大脳白質形成不全症の原因遺伝子産物による新規の細胞病態メカニズム
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- 14型に類似した大脳白質形成不全症変異による細胞病態とその細胞改善効果
- 14型大脳白質形成不全症による細胞病態
- RAB9を標的としたPMD型モデル細胞の細胞病態の軽減について
- RAB7Bを標的としたCRISPR-Cas13法(RAB7BガイドRNA)を用いたPMD型モデル細胞の細胞病態の軽減について
- 大脳白質形成不全症の細胞病態の原因のひとつとしてのゴルジ体ストレスとその軽減方法
- 大脳白質形成不全症責任遺伝子産物としてのSLC35B2とその低分子創薬の可能性
- 大脳白質形成不全症責任遺伝子産物の生化学的特性のまとめ
- 13型大脳白質形成不全症責任遺伝子としての変異型hikeshiがコードするタンパク質の性状について
- 大脳白質形成不全症責任遺伝子としてのtmem63aがコードするタンパク質の構造的な創薬標的について
- ペリツェウス・メルツバッヘル病の細胞病態を引き起こす小胞体ストレスをRNA干渉法で改善する研究
- 大脳白質形成不全症責任遺伝子としてのtmem163の同定とその改善標的候補について
- 大脳白質形成不全症責任遺伝子としてのcldn11の同定とその変異形式
- 大脳白質形成不全症HLD10の細胞病態の再現から分かったミトコンドリア異常について
- ヘスペリジン(みかんのフラボノイド)のよる炎症性サイトカインによる髄鞘分化阻害の緩和
- SARS-CoV-2によるオリゴデンドロサイトの形態分化異常
- 大脳白質形成不全症HLD15の細胞病態の再現について
- イブプロフェンによる大脳白質形成不全症HLD8型細胞病態の改善効果
- イブプロフェンによる大脳白質形成不全症HLD7型細胞病態の改善効果
- ゴルジ体ストレス経路の軽減による大脳白質形成不全症HLD17による細胞病態の改善効果
- 大脳白質形成不全症HLD13による細胞病態の再現とその疾患シグナルについて
- バルプロ酸での大脳白質形成不全症HLD3による細胞病態の改善効果
- オカダ酸での大脳白質形成不全症HLD12による細胞病態の改善効果