医薬基盤研究所(NIBIO)のお知らせ
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業で支援したオーファンデバイスが医薬品の効能追加の承認を受けました!!―アダカラム―
2012年7月20日
独立行政法人医薬基盤研究所(大阪府茨木市、以下「基盤研」という。)では、設立当初(平成17年4月)より、オーファンドラッグやオーファンデバイス※(注記)1を対象とした「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」※(注記)2を行ってまいりましたが、この度、同事業で支援したオーファンデバイス1件が厚生労働大臣から医療機器としての承認(薬事法の製造販売承認事項一部変更承認)を受けましたので、お知らせします。
○しろまる販売名 アダカラム
○しろまる一般的名称 血球細胞除去用浄化器
○しろまる承認日 平成24年6月25日
○しろまる追加の使用目的、効能又は効果※(注記)3
本品は、全身治療における既存内服療法が無効又は適用できない、中等症以上の膿疱性乾癬の臨床症状の改善に使用する
○しろまる製造販売業者 株式会社JIMRO
○しろまる希少疾病用医療機器の指定番号(厚生労働省)
(21機)第19号(平成21年7月7日指定)
○しろまる指定時の名称 血球細胞除去用浄化器
○しろまる基盤研による助成金交付年度 平成21、22、23年度
※(注記)1 オーファンドラッグ、オーファンデバイスとは
難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状です。このような医薬品、医療機器をオーファンドラッグ、オーファンデバイスと呼びます。
※(注記)2 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業とは
基盤研では厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けたオーファンドラッグ、オーファンデバイスの開発企業を対象に以下の開発振興事業を実施しています。
1 助成金交付
指定を受けた開発企業の助成金交付申請に対し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成金を交付しています。
毎年度10数品目に対して助成、平成23年度は12件に助成しました(助成金総額:約6.3億円)。
2 指導・助言
指定を受けた開発企業からの試験研究等に係る相談に対して、厚生労働省や(独)医薬品医療機器総合機構と連携して、創薬に関する研究経験を有する研究課題管理者(プログラムオフィサー)らによる指導・助言を行っています。
3 認定
助成金の交付を受けた開発企業が税制上の優遇措置を受けるための証明書を発行しています。
※(注記)3 これまでの使用目的、効能又は効果である潰瘍性大腸炎の治療「潰瘍性大腸炎の活動期における緩解促進のための顆粒球吸着用白血球除去カラム(ただし、重症度による分類が重症の患者)」及び、クローン病の治療「本品は、栄養療法及び既存の薬物治療が無効又は適用できない、大腸の病変に起因する明らかな臨床症状が残る中等症から重症の活動期クローン病患者の緩解促進に使用する」に、今回の使用目的、効能又は効果が追加されたことになります。
【ここまでの支援実績】
なお、今回の承認により、基盤研の希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業によるこれまでの支援実績は以下のようになります。(平成24年6月25日現在)
■しかく希少疾病用医薬品に指定されたオーファンドラッグ :277品目
希少疾病用医療機器に指定されたオーファンデバイス : 23品目
■しかくそのうち、基盤研の「希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器開発振興事業」で助成金の交付を受けた希少疾病用医
薬品 :139品目
同じく助成金の交付を受けた希少疾病用医療機器 : 12品目
■しかくこのうち、承認を取得した希少疾病用医薬品 :89品目
同じく承認を取得した希少疾病用医療機器 : 5品目