PMDAは、日本の医薬品の品質に関する規格・基準の公的な規範書である日本薬局方の作成に携わっています。標準的な試験法及び収載する各医薬品の規格設定等について外部専門家による原案検討委員会を設け、日本薬局方の原案を作成し、PMDAのホームページ上での意見募集を経て、厚生労働省に報告しています。
医療機器についても認証基準や承認審査時の指標となるガイドライン等の基準の作成に携わっており、作成した基準等はPMDAホームページ公開しています。また、国際基準との調和を図るため、薬局方調和国際会議(PDG)、WHOの医薬品名称委員会、ISO/IEC委員会等に参加しています。
さらに、医薬品や医療機器の審査の科学的な考え方を整理し、国際連携を図りつつ、審査迅速化を目的として、基準・ガイドライン等の作成に関する業務を行っています。